Dzięki terapii genowej udało się zastąpić uszkodzone komórki wzrokowe w oczach myszy – informuje Current Biology.
Fot. Rama/Wikipedia
Nowa metoda leczenia opiera się na wykorzystaniu do wykrywania światła komórek leżących w głębszych warstwach siatkówki. W zdrowym oku na światło reagują wyspecjalizowane komórki - pręciki i czopki, wytwarzając sygnały elektryczne. Natomiast leżące głębiej komórki zwojowe i dwubiegunowe odpowiadają za przetwarzanie tych sygnałów i wysyłanie ich do mózgu. Jak się wydaje, skłaniając te komórki do wytwarzania własnych barwników wzrokowych można do pewnego stopnia zastąpić pręciki i czopki.
Naukowcy wykorzystali ludzki gen dla rodopsyny - barwnika, dzięki któremu pręciki mogą reagować na poziom jasności. Połączyli go z genetycznym „przełącznikiem”, który uaktywnia gen tylko w komórkach zwojowych i dwubiegunowych, po czym za pomocą nieszkodliwego wirusa wprowadzili tak przygotowane DNA do oczu myszy ze zniszczonymi czopkami i pręcikami.
Metoda okazała się tak skuteczna, że na widok nagrania wideo przedstawiającego sowę gryzonie szukały schronienia - tak samo, jak mające prawidłowy wzrok. Kontrolna grupa nieleczonych ślepych myszy nie uciekała.
Także rozróżnianie wielkości przedmiotów udawało się myszom po terapii całkiem dobrze, choć nie tak dobrze jak w przypadku myszy zdrowych (białe i czarne paski rozróżniane przez leczone myszy musiały być dziesięć razy grubsze).
Nowa metoda ma umożliwić leczenie wszelkiego rodzaju ślepoty spowodowanej uszkodzeniem lub zniszczeniem pręcików czy czopków. Dotychczasowe próby terapii genowej w przypadku utraty wzroku koncentrowały się na wymianie wadliwych genów w przypadku rzadszych, specyficznych postaci wrodzonej ślepoty, takich jak dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowego Lebera.
Po raz pierwszy zastosowano również ludzki gen. Użyty do jego wprowadzenia do komórek wirus został zaaprobowany do zastosowania u ludzi, toteż naukowcy mają nadzieję rozpocząć badania z udziałem ludzi w ciągu pięciu lat. Na razie nie wiadomo, na ile trwałe mogłyby być efekty leczenia.
